北京时间2021年7月9日，百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球化的生物制药公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日宣布国家药品监督管理局（NMPA）已经附条件批准凯洛斯®（KYPROLIS®，注射用卡非佐米）与地塞米松联合适用于治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成人患者，患者既往至少接受过2种治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。百济神州通过与安进的战略合作，获得凯洛斯®在中国的授权。这是凯洛斯®在中国获批的首项适应症。 百济神州公司总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示：“多发性骨髓瘤是一种不可治愈且复发率高的恶性血液肿瘤。当前，我国多发性骨髓瘤患者的临床需求尚未充分得到满足。凯洛斯®在国内的获批为我们提供了一个重要的机会，它将为我国的成年复发难治性多发性骨髓瘤患者带来一种高选择性、不可逆的蛋白酶体抑制剂的治疗新选择。目前百济神州在中国建立了一支超过2200人的商业团队，将能够更好地推进产品的商业化运营。我们很高兴能将凯洛斯®纳入我们的产品组合中，这也意味着至今我们已拥有共8款获批上市的抗肿瘤药物。” 此次凯洛斯®的附条件批准是基于一项在中国进行的3期试验（CTR20160857），用于评估凯洛斯®联合地塞米松治疗123例R/R MM患者的有效性和安全性。试验结果表明，在既往接受过多线治疗（中位线数为4）的中国患者中，凯洛斯®的有效性与其它全球性研究中观察到的大体一致。该试验主要终点总缓解率为35.8%（95% CI：27.3,44.9）。根据独立评审委员会（IRC）的评估确定的中位无进展生存期（PFS）为5.6个月（95% CI：4.6，6.5)。本研究观察到的凯洛斯®在中国患者中的安全性特征，与凯洛斯®治疗R/R MM患者的全球研究中观察到的一致。在针对联合疗法的全球研究中，最常见的不良反应为贫血、腹泻、疲乏、高血压、发热、上呼吸道感染、血小板减少症、咳嗽、呼吸困难和失眠。根据对中国患者不良事件的分析，未发现新的安全性风险。对该产品的完全批准将取决于一项确证性临床试验结果。 关于多发性骨髓瘤 多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性血液肿瘤，起源于骨髓中浆细胞异常增殖，从而中断其正常细胞功能和程序[i]。MM是第二大常见的恶性血液肿瘤，约占所有恶性肿瘤的1%，占血液系统恶性肿瘤的13%[ii],[iii],[iv]。许多MM患者在确诊时已经进展到晚期，近20%的患者经过初始治疗后可能出现疾病复发[v],[vi]。据估计，在2016年，全球约有16500例MM新发病例和10300例MM死亡病例。MM在男性及较年长的人群（55至74岁间）的发病率更高[vi],[vii],[viii]。在疾病控制不甚理想的情况下，MM还将导致包括病理性骨折和贫血等并发症。 关于凯洛斯®（注射用卡非佐米） 蛋白酶体可分解受损或不再需要的蛋白质，从而在细胞功能和生长中发挥着重要作用。研究表明，凯洛斯®可以抑制蛋白酶体，从而导致蛋白质在细胞内的过度累积。通过这项抑制作用凯洛斯®可以致使一些细胞的死亡，特别是针对通常含有大量异常蛋白的骨髓瘤细胞。 凯洛斯®于2012年取得在全球的首次获批，至今全球约有15万例患者接受过凯洛斯®的治疗。凯洛斯®已在美国获批用于： 与以下药物联合用于治疗接受过一至三线的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 与来那度胺和地塞米松联用；或 与地塞米松联用；或 与达雷妥尤单抗和地塞米松联用 作为单药治疗接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 凯洛斯®已在阿尔及利亚、阿根廷、澳大利亚、巴林、白俄罗斯、巴西、加拿大、智利、哥伦比亚、厄瓜多尔、埃及、欧盟、中国香港、印度、以色列、日本、约旦、哈萨克斯坦、科威特、黎巴嫩、中国澳门、马来西亚、墨西哥、摩洛哥、新西兰、阿曼、秘鲁、菲律宾、卡塔尔、俄罗斯、沙特阿拉伯、塞尔维亚、新加坡、南非、韩国、瑞士、中国台湾、泰国、土耳其和阿拉伯联合酋长国等国家或地区获批。 关于百济神州肿瘤学 百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2300人，团队规模还在不断扩大。这支团队目前正在全球范围支持开展90多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过13000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球40多个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK 抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免 Fc-γ 受体结合的抗 PD-1 抗体，已在中国获批上市）以及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。 同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。 关于百济神州 百济神州是一家立足科学的全球生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。公司广泛的药物组合目前包括40多款临床候选药物，通过强化公司自主竞争力以及与其他公司开展合作，我们致力于加速现有多元、创新药物管线的开发进程，希望能在2030年之前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支约6000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。 前瞻性声明 本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律下定义的前瞻性声明，包括关于凯洛斯®的临床获益，百济神州对凯洛斯®及安进其他肿瘤产品和管线的预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程，在“百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。 KYPROLIS® is a registered trademark of Amgen Inc. [i]. https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/multiple-myeloma/symptoms-causes/syc-20353378#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20cancer,crowd%20out%20healthy%20blood%20cells. https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/multiple-myeloma/symptoms-causes/syc-20353378#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20cancer,crowd%20out%20healthy%20blood%20cells. [ii]. Palumbo A, Anderson K. Multiple myeloma. N Engl J Med. (2011) 364:1046–60. doi: 10.1056/NEJMra1011442. [iii]. Raab MS, Podar K, Breitkreutz I, Richardson PG, Anderson KC. Multiple myeloma. Lancet. (2009) 374:324–39. doi: 10.1016/S0140-6736(09)60221-X. [iv]. Kazandijan D. Multiple myeloma epidemiology and survival, a unique malignancy. Semin Oncol. 2016 Dec; 43(6): 676–681. [v]. Majithia N, Rajkumar SV, Lacy MQ, et al. Early relapse following initial therapy for multiple myeloma predicts poor outcomes in the era of novel agents. Leukemia. 2016;30(11):2208-2213. doi:10.1038/leu.2016.147. [vi]. Li J, Wang Y, Liu P. The impact on early diagnosis and survival outcome of M-protein screening-driven diagnostic approach to multiple myeloma in China: a cohort study. J Cancer 2019; 10(20):4807-4813. doi:10.7150/jca.32103. [vii]. Liu J, Liu W, Mi L, et al. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006-2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol. 2019;12(1):136. Published 2019 Dec 10. doi:10.1186/s13045-019-0807-5. [viii]. Wang S, Xu L, Feng J, et al. Prevalence and Incidence of Multiple Myeloma in Urban Area in China: A National Population-Based Analysis. Front Oncol. 2020;9:1513. Published 2020 Jan 24. doi:10.3389/fonc.2019.01513.
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